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경구용 고셔병치료제 '세레델가' 급여 출시
프라모드 K. 미스트리 예일대학교 이과대학 교수가 12일 고셔병치료제 ‘세레델가’ 출시 기자간담회에서 임상결과를 발표하고 있다.

[라포르시안] 사노피 젠자임은 12일 경구용 성인 제1형 고셔병치료제 ‘세레델가(성분 엘리글루스타트)’를 급여 출시한다고 밝혔다.

세레델가는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 고셔병을 유발하는 글루코세레브로시다아제 효소가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기질감소치료제이다.

기존 정맥 주사형태의 효소대체요법과 유사한 효과를 보인 경구형 치료제로 1일 1~2회 복용한다. 2007년 유럽연합 집행위원회로부터 희귀질환 치료제로 지정 받았고, 2014년 미국 FDA 허가, 2015년 국내 품목허가 취득을 얻었다.

국내에서는 CYP2D6 유전형 검사 상 ▲CYP2D6 느린 대사자 ▲중간 대사자 ▲빠른 대사자로서 1형 고셔병 성인 환자에서 급여 적용된다.

프라모드 K. 미스트리 예일대학교 이과대학 교수는 “세레델가는 장기 임상연구에서 기존 정맥 주사 치료제인 효소대체요법 치료를 받은 환자 뿐 아니라 이전 치료 경험이 없는 제1형 고셔병 환자에게도 임상 및 통계적으로 유의미한 데이터를 보였다”고 강조했다.

유한욱 서울아산병원 의학유전학센터 교수는 “고셔병은 특정 효소 결핍으로 나타나는 선천성 유전질환으로 인구 4~6만 명당 1명 꼴로 발생한다”며 “1990년대 등장한 효소대체요법이 불치의 병 고셔병을 관리 가능한 병으로 바꾸면서 치료 편의성을 모색해 왔다”고 말했다.

조필현 기자  chop23@rapportian.com

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