첨단재생의료법 시행 후 첫 사례...서울대병원서 신청
[라포르시안] 보건복지부와 식품의약품안전처는 8일 서울대병원(연구책임자, 소아청소년과 강형진 교수)이 신청한 임상연구 계획을 작년 9월 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법령' 시행 이후 첫 고위험 첨단재생의료 임상연구로 승인했다고 밝혔다.
강형진 교수팀이 신청한 임상연구 계획은 '재발성 또는 불응성 CD19 양성 B세포 급성 림프모구 백혈병인 소아 및 청소년 대상 병원 생산 CD19 키메라 항원수용체 T세포(SNUH-CD19-CAR-T)의 제 1b상 임상연구'이다.
복지부에 따르면 이번 승인 건은 '사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구'다.
고위험 임상연구의 경우 이전 치료와 다른 획기적인 방법으로 희귀난치질환자들의 치료 등이 가능하나, 위험도가 높은 만큼 안전성과 유효성에 대한 세밀한 심사가 요구됐다.
첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회와 식약처는 해당 건이 1호 고위험 임상연구인 점을 고려해 제출 받은 임상연구계획 등 관련 자료를 토대로 연구실시역량, 연구 대상 보호 여부, 안전성과 유효성 등을 철저히 검증했다.
이어 첨단재생바이오법에 따라 심의위원회 의결을 거쳐 지난 8일 식약처가 승인을 완료했다.
승인된 임상연구는 CAR-T를 사용한 소아청소년 급성 림프모구백혈병 환자의 치료가 목적이다.
급성림프모구백혈병은 백혈구 중 림프구 계열의 세포가 악성으로 증식하는 질환으로 소아 백혈병의 약 80%를 차지한다.
소아청소년 급성림프모구백혈병 환자들은 그동안 항암화학요법 등의 치료를 받았으나, 재발성·불응성 환자의 경우 기존 치료로는 백혈병 세포가 감소하지 않아 치료에 한계가 있었다.
CAR-T를 사용한 치료는 암세포만을 정확히 표적으로 삼으면서 체내 정상 세포 손상을 최소화해 치료의 효과도 높이고, 치료에 따른 부작용도 최소화할 것으로 기대된다.
김영학 복지부 재생의료정책과장은 "이번 고위험 임상연구 1호 승인 이후 다양한 희귀난치질환에 대한 임상연구를 통해 희귀난치질환자들의 치료 기회를 제고하고, 임상연구 결과를 토대로 추후 많은 환자들에게 제공될 수 있는 치료제가 개발되기를 기대한다"고 말했다.