대표적인 운동신경질환(MND)인 루게릭병(근위축성측삭경화증)을 일으키는 비정상 운동신경세포가 시험관에서 재생됨으로써 원인 규명과 치료제 개발에 전기를 가져올 것으로 보인다.
영국 에든버러 대학, 킹스 칼리지 런던(KCL), 미국 컬럼비아 대학의 국제연구팀은 TDP-43 유전자의 변이로 발생하는 유전성 루게릭병 환자(56세 남성)의 피부세포를 채취해 유도만능줄기세포(iPS)로 역분화시킨 다음 다시 운동신경세포로 분화시키는 데 성공했다고 메디컬 뉴스 투데이가 29일 보도했다.
연구팀은 시험관에서 만들어진 루게릭병 환자의 운동신경세포를 건강한 사람의 피부세포로 만든 운동신경세포와 비교했다.
두 운동신경세포 사이에는 중요하고도 분명한 차이가 있었다.
예를 들어, 루게릭병 환자의 운동신경세포는 건강한 사람의 것보다 수명이 짧고 손상에 취약했다. 또 단백질이 쉽게 응집되었다.
연구팀을 지휘한 에든버러 대학 신경학교수 싯다르탄 찬드란(Siddharthan Chandran) 박사는 루게릭병을 시험관 속에서 재생함으로써 이 질병에 대한 이해를 넓히고 치료제의 효과 확인에 걸리는 시간을 크게 단축할 수 있을 것이라고 말했다.
루게릭병이란 운동 신경세포가 퇴행성 변화에 의해 점차 소실돼 근력약화와 근위축으로 언어장애, 사지위약, 체중감소, 폐렴 등의 증세가 나타나다가 결국 호흡기능 마비로 사망에 이르는 치명적인 질환이다.
환자의 평균 생존기간은 2-5년이며 현재는 이렇다할 치료법이 없다.
이 연구결과는 미국국립과학원회보(PNAS) 온라인판에 발표되었다.