스타가르트병은 유전자변이에 의한 망막질환으로 눈의 중심시력을 담당하는 황반에 이상이 생겨 발생하는 희귀성 질환이다.
이 질병으로 인해 시력이 나빠지는 것을 늦춰주는 방법은 있지만 아직까지 허가된 치료제는 없는 상황이다.
개발단계 희귀의약품 지정제도는 환자에게 치료 기회를 확대하고 국내 제약사에는 희귀의약품 제품화를 위한 초기 개발단계부터 지원하기 위해 지난해 신설된 제도이다.
희귀의약품으로 지정된 품목은 사전검토 수수료 면제 등의 혜택을 받을 수 있으며 비임상시험 등 개발 초기부터 허가까지 종합 컨설팅을 지원받을 수 있다.
차바이오텍은 "동종배아 줄기세포 유래 망막상피 세포치료제의 식약처 희귀의약품 지정은 본격적으로 배아줄기세포 치료제 상용화가 되는 신호탄이 될 것"이라며 "이번 지정을 통해 현재 임상시험 진행 중인 다른 세포치료제 개발에도 활력을 불어 넣을 것으로 예상된다"고 말했다.
한편 차바이오텍은 지난해 11월 열린 대한안과학회 학술대회에서 배아줄기세포 유래 세포치료제를 통한 황반변성과 스타가르트병에 대한 임상시험 초기 결과를 발표했다.
차바이오텍에 따르면 분당차병원에서 노인성황반변성(AMD) 환자 2명과 스타가르트(SMD) 환자 2명에게 안구에 작은 구멍을 만들어 유리체를 제거하고 망막을 원위치 시키는 '평면부 유리체 절제술'과 함께 망막 공간에 5만개의 배아줄기세포 유래 망막상피세포를 이식했다.
임상 결과, 예측하지 못한 중대한 이상증상은 나타나지 않았으며, ETDRS 시력표 기준으로 1개의 글자만 읽었던 대상자가 7개를 읽을 수 있을 정도로 시력이 호전됐다.