[라포르시안] 메지온은 미국 식품의약국(FDA)에 신약허가를 신청 중인 ‘쥴비고’(성분: 유데나필)가 폰탄 수술 부작용 중 하나인 간질환에 대해서 개선 효과를 확인했다고 16일 밝혔다.
메지온에 따르면 단심실증으로 인해 폰탄 수술을 받게 되면 체순환을 거친 혈액이 심장을 거치지 않고 바로 폐로 보내지고 폐를 돌아서 나온 혈액은 다시 유일한 심실로 돌아와서 체순환된다.
이같은 비정상적인 순환구조로 인해 혈액이 폐로 연결되는 중심 정맥압이 높아지고, 간에 압력을 가함으로써 만성적인 간 충혈이 발생돼 간질환이 발생한다.
이런 이유로 폰탄 환자들은 간 섬유화를 거쳐 간경화 그리고 간암까지 진행되며, 일부 환자들은 10대의 어린 나이에도 간암으로 사망하는 안타까운 일이 발생하고 있는 실정이다.
실제로 서울대병원에서 폰탄 환자 300 명 이상을 대상으로 간질환에 대한 연구를 한 결과, 전체 환자 중 10대 10%, 20대 50%, 30대는 98%에서 간경화 발생하는 것으로 나타났다.
미국에서 장기 안전성 시험의 일부 환자(88명)에서 쥴비고의 간질환 개선 효과를 확인하는 임상시험을 실시했다.
지난 13일 미국심장학회의 Goldberg 박사의 발표에 따르면 쥴비고 투여 후 간 섬유화를 검사하기 위해 사용되는 Bio-marker 수치가 획기적으로 낮아졌다.
임상 3상시험(FUEL)에서 26주간 쥴비고를 복용하던 환자(32명)와 복용하지 않던 환자(41명) 전체 73명을 대상으로 52주간 추가 복용한 결과, ‘간경변’ 단계에 있던 환자 17명 중 4명은 ‘간섬유화’로 2단계 호전됐으며, 13명은 ‘심각’으로 1단계 호전됐다.
‘심각’ 단계에 있던 36명 중, 13명은 그대로 유지가 되었고, 23명은 ‘중간’으로 1단계 호전됐다. ‘중간’ 단계에 있던 환자 20명 중, 8명은 ‘심각’으로 1단계 악화된 반면, 11명은 중간 단계가 유지됐으며, 1명은 ‘Mild’로 호전됐다.
메지온 관계자는 “폰탄 환자들의 특성상 시간이 경과함에 따라 간 섬유화가 진행돼 간의 상태가 악화되는 것이 일반적인 것에 비해 이번 임상의 결과는 전체 환자 중 56%가 오히려 호전되는 결과를 보였다”며 “쥴비고 장기투여군의 경우 중단 단계 환자들도 더 이상 심각 단계로 악화되지 않아, 간질환 특성의 하나인 장기투여에서 효과가 더 좋다는 것을 확인했다”라고 밝혔다.