투여 후 자연출혈 발생률 감소...병원 방문·모니터링 빈도 줄여
[라포르시안] “베네픽스 주 1회 예방요법 결과, 출혈은 줄고 환자 삶의 질은 개선됐다.”
대구가톨릭대학교병원 소아청소년과 최은진 교수는 한국화이자제약 혈우병B 치료제 ‘베네픽스’(성분명 노나코그알파)의 주 1회 예방요법 승인 의미를 이같이 밝혔다.
최초의 9인자 유전자 재조합 혈우병 치료제인 베네픽스는 지난 2월 식품의약품안전처로부터 주 1회 용법·용량으로 일상적 예방요법 적응증을 추가 승인받았다. <관련기사: 한국화이자, 혈우병B 치료제 ‘베네픽스’ 주1회 예방요법 적응증 추가>
최은진 교수는 15일 열린 베네픽스 주 1회 용법 허가 온라인 기자간담회에서 ‘혈우병 9인자 치료제의 발전’과 '베네픽스 주 1회 용법 허가 획득의 의미'를 설명했다.
한국혈우재단 등록 환자 기준으로 지난해 말까지 국내 혈우병 환자 약 2,500명 중 17.6%인 434명이 9인자 결핍의 혈우병 B 환자이다.
최은진 교수는 “혈우병 B는 혈우병 A에 비해 조금 덜한 관절 출혈 양상을 보이고 관절 수술 빈도 역시 상대적으로 낮은 것으로 보고되고 있다”며 “하지만 확률적으로 빈도가 낮다는 것일뿐 환자 모두에게 적용되진 않는다. 이런 이유로 혈우병 B 치료에서도 예방요법이 아주 중요하다”고 밝혔다.
실제로 2020년 세계혈우연맹 혈우병 치료 가이드라인은 모든 혈우병 환자에서 예방요법을 표준치료로 권고하고 있다.
혈우병 B 치료에서 환자 개인의 상태를 고려한 예방요법 중요성을 강조했다.
최 교수는 “혈우병 환자의 연령과 체중, vWF 레벨, 출혈 유형 등에 따라 개발화된 예방요법을 시행해야 한다”고 말했다.
허가사항에 따르면 베네픽스를 투약 받는 만12세 이상의 경우 출혈을 장기적으로 예방하기 위해서는 주 1회 100IU/kg 투여요법이 권장된다.
최 교수는 “주 1회 사용 허가에 따라 50IU/kg씩 주 2회 맞던 환자들이 100IU/kg 용량으로 주 1회만 맞을 수 있게 됐다”며 “이제 눈치보면서 처방하지 않아도 돼 의사 입장에서 아주 좋다”고 밝혔다.
베네픽스 임상 연구 결과, 주 1회 예방요법은 주 2회 예방요법에 비해 유의한 차이 없이 연간 출혈발생률을 감소시켰다.
주 1회 예방요법은 보충요법의 안전성 프로파일과 유사했으며 이상반응으로 인한 복용중단도 없었다. 특히 베네픽스 주 1회 예방요법 투여 후 자연출혈 발생률이 감소했다.
이탈리아 14개 혈우병센터 의료진을 대상으로 실시한 설문 결과에 따르면 혈우병 의료진 중 86%는 주 1회 예방요법이 투여량 증가의 대체 전략으로 사용될 수 있다고 답했다.
특히 환자의 연령이 낮을수록 베네픽스 주 1회 예방요법 사용이 긍정적이라는 의견을 보였다. 주 1회 예방요법이 가장 적절한 연령으로 6세 이하가 가장 많았으며 6~18세, 18~30세 등의 순이었다.
이들은 혈우병B 환자에서 주 1회 예방요법 장점으로 ▲좋은 순응도 ▲낮은 감염 위험성 ▲삶의 질 향상 ▲정맥주입고 확보에 어려움을 겪는 환자의 쉬운 관리 등을 꼽았다.
베네픽스가 9인자 혈우병 치료 전략의 변화를 이끌고 있다고 강조했다.
최 교수는 “베네픽스 주 1회 예방요법으로 준비 및 투약시간을 줄이고 정맥주입로 확보가 어려운 환자의 편의성을 향상시킬 수 있었다”며 “특히 관절 손상 예방 및 출혈 사례를 감소했을 뿐 아니라 병원 방문, 모니터링 빈도를 줄여 환자의 삶의 질을 개선할 수 있었다”고 말했다.