이달 초 '국내 1호' 첨단바이오의약품으로 허가 획득
김원석 교수 "절망에 빠진 환자에게 새로운 치료 가능성 열어줘"
[라포르시안] “다른 치료제가 전혀 안 들을 때 재발성·불응성 BLBCL 환자들은 절망에 빠질 수밖에 없다. 그런데 티사젠렉류셀을 써서 환자의 40%가 1년 반까지 생존할 수 있다는 것은 획기적이고 고무적이다.”
삼성서울병원 혈액종양내과 김원석 교수는 한국노바티스㈜의 키메라 항원 수용체 T세포(이하 CAR-T) 치료제 ‘킴리아’(주성분 티사젠렉류셀)에 대해 이렇게 평가했다.
한국노바티스는 CAR-T 치료제 ‘킴리아’의 미만성 거대B세포 림프종(Diffuse Large B Cell Lymphoma, 이하 DLBCL), B세포 급성 림프구성 백혈병(Acute Lymphoblastic Leukemia, 이하 ALL)에 대한 국내 허가를 기념해 지난 23일 기자간담회를 열었다.
킴리아는 세계 최초의 CAR-T치료제이다. <관련 기사: CAR-T 치료제 ‘킴리아주’ 허가...국내 1호 첨단바이오의약품>
CAR-T 치료제는 T세포 수용체와 암세포 표면의 특정항원 인식부위를 융합한 유전자를 환자의 T세포에 도입한 후 암세포의 표면 항원을 특이적으로 인지해 공격하도록 하는 기전을 갖고 있다.
김원석 교수는 기자간담회에서 “기존의 고식적치료나 자가조혈모세포이식으로는 재발 또는 불응성 DLBCL 환자 10명 중 1명에서만 장기간 관해에 도달할만큼 치료옵션은 제한적일 수 밖에 없었다”며 “반면 CAR-T 세포 요법은 재발 또는 불응성 DLBCL 치료에 새로운 가능성을 열어줬다”라고 말했다.
재발 또는 불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 '줄리엣(JULIET)' 연구를 통해 킴리아의 혜택을 설명했다.
김 교수 설명에 따르면 티사젠렉류셀은 이전 치료에 실패해 치료가 어려운 DLBCL 환자에서 12개월째 52%의 전체 반응률과 65%의 무진행생존율을 보였다.
완전관해에 도달한 환자들의 12개월차와 24개월차 생존율은 각각 90.6%, 75.4%였다.
김 교수는 “다른 치료제가 전혀 효과가 없을 때 환자들은 절망적인데, 이런 환자들의 40%가 1년 반 이상 생존할 수 있다면 상당히 획기적인 일이다”라고 강조했다.
그는 “(킴리아를 통해) 면역치료의 새로운 단계에 들어왔다”며 “항암치료를 항암제 위주로 하다가 이제는 정밀하게 원하는 타깃에, 원하는 세포로 치료하는 시대가 왔다”고 말했다.
문제는 치료에 드는 비용부담이다.
김 교수는 “치료비가 5억원에 달하는 비용적 문제와 함께 세포를 미국까지 보냈다가 다시 가져와야 하는 물리적 문제 그리고 그 사이 환자의 상태 등은 해결해야 할 과제”라며 “우리나라는 글로벌에 비해 CAR-T 격차가 10년 정도 뒤진 것 같다. 지금이라도 빨리 따라가서 좋은 결과가 있으면 좋겠다”고 덧붙였다.
한편 식품의약품안전처는 지난 5일 노바티스의 CAR-T 치료제 킴리아를 제1호 첨단바이오의약품으로 허가했다.
킴리아는 2회이상 치료를 받은 후 재발/불응성 BLBCL과 25세 이하의 ALL 환자를 대상으로 사용할 수 있다.
킴리아 약가는 미국에서는 약 45만 달러(한화 5억4,000만원)이며, 아시아 최초로 킴리아를 의료보험 적용한 일본에서는 3,349만 엔 (한화 3억5,000만원)이다.