"재발성·불응성 혈액암 환자에게 새로운 치료기회 제공"
[라포르시안] 한국노바티스㈜(대표 조쉬 베누고팔)는 세계 최초의 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T)T 치료제 ‘킴리아(성분명: 티사젠렉류셀)’가 5일 국내 허가를 받았다고 밝혔다.
식품의약품안전처는 킴리아주를 '첨단재생바이오법'에 따른 제1호 첨단바이오의약품으로 허가했다.
킴리아는 재발성·불응성인 ▲미만성 거대 B세포 림프종(이하 DLBCL, Diffuse Large B Cell Lymphoma)과 ▲25세 이하 B세포 급성 림프구성 백혈병(이하 pALL, pediatric Acute Lymphoblastic Leukemia)에 1인 맞춤형 항암제이다.
킴리아는 환자에서 채취한 T세포 표면에 암세포의 특정 항원을 인지하는 키메릭 항원 수용체(이하 CAR, Chimeric Antigen Receptor)가 발현될 수 있도록 유전적으로 재조합시킨 후 다시 환자의 몸에 주입하는 방식의 치료제다.
DLBCL과 ALL은 대부분 표준 항암화학요법으로 치료되지만 일부 소수의 환자는 치료에 반응이 없거나 재발을 경험하고, 재발성·불응성 환자들 중 조혈모세포 이식 등의 2차 치료에도 실패한 경우 기대 여명이 약 6개월에 불과하다.
킴리아는 2회 이상 전신요법으로 치료를 진행한 전력이 있는 재발성 또는 불응성 DLBCL과 성인 환자 및 25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자의 이식 후 재발 또는 2차 이상 재발 또는 불응성인 ALL 치료로 사용이 가능하다.
단 1회 치료로 다른 치료 옵션이 없는 말기 혈액암 환자들을 완전 관해에 이르게 하고, 지속적인 반응을 보이는 것이 특징이다.
이번 허가는 노바티스가 펜실베니아대학과 공동으로 진행한 임상 2상 연구인 ‘JULIET’과 ‘ELIANA’ 연구 결과에 기반했다.
성인 재발성·불응성 DLBCL 환자를 대상으로 한 ‘JULIET’ 연구에서 투여 3개월 만에 전체 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 53%였으며, 39.1%에서 완전 관해를 달성했다.
투여 2년 시점에서 무진행 생존율(PFS, progression-free survival)은 33%였다.
소아 재발성·불응성 ALL 환자를 대상으로 한 ‘ELIANA’ 연구 결과, 투여 3개월 이내에 환자의 82%가 완전 관해 또는 불완전 혈액 수치 회복을 보이는 완전 관해에 달성했고, 관해에 도달한 환자의 98%가 미세잔존질환(MRD, minimal residual disease)이 음성이었다.
6개월 시점에서 무사건 생존율(EFS, Event-free survival)은 73% 였다.
서울대학교병원 혈액종양내과 윤성수 교수는 “킴리아는 그동안 항암제 역사상 없던 새로운 기전의 혁신적인 1인 맞춤형 치료제이자 1회 치료로 끝나는 원샷 치료제”라며 “이미 2번 이상의 치료와 이식에 실패해 기대 여명이 3~6개월에 불과한 재발성·불응성 DLBCL 환자들에게 단 1회 치료로 완전 관해에 도달해 생존율을 높일 수 있다"고 설명했다.
윤 교수는 "생존 기간 향상뿐만 아니라 1회 치료로 환자의 병원 방문을 줄여 환자와 다른 가족 구성원이 일상생활로 복귀할 수 있도록 돕는다는 점에서도 큰 의미가 있다”고 말했다.
연세대학교 세브란스병원 소아혈액종양과 유철주 교수는 “처음 CAR-T 임상에 참여했던 미국의 소아 ALL 환자는 치료 후 현재까지 8년간 완전 관해 상태를 유지해 학교를 다니며 평범한 일상생활을 영위하고 있다”라며 “한국에서도 유사한 사례가 나오길 기대한다”고 밝혔다.
한국노바티스 신수희 항암제사업부 총괄은 “가능한 빠르게 CAR-T 치료가 가능토록 병원 등 관련 기관과 긴밀하게 협력해 치료센터 셋팅을 완료할 예정”이라며 “여명이 6개월로 하루가 시급한 환자들이 킴리아 치료를 받을 수 있도록 신속한 환자 접근성 향상을 위해 정부 기관에 적극적으로 협조하고 최선을 다하겠다”고 말했다.
한편, 킴리아는 2017년 8월 전세계 최초로 미국 식품의약국(FDA)의 허가를 받은 데 이어 국내를 포함한 캐나다, 스위스, 일본, 호주, 독일 등 28개국에서 승인받아 사용되고 있다.