[라포르시안] 헬릭스미스는 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’ 관련 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 첫 번째 미국 임상 3상(3-1상, 3-1b상) 연구결과가 국제의학저널인 ‘Clinical and Translational Science’에 발표됏다고 21일 밝혔다.
이 연구논문에는 미국 노스웨스턴대학교 신경과 존 케슬러(John Kessler) 교수가 주저자로 참여했다.
당뇨병성 신경병증 관련 엔젠시스 첫 번째 미국 임상 3상은 총 12개월 동안 3-1상(9개월, 500명의 피험자)과 3-1b상(3개월 연장, 101명의 피험자) 등 2개의 독립적 임상으로 나눠 진행됏다.
논문에 따르면 3-1상에서 엔제시스 안전성을 입증했으며, 3-1b상에서는 위약에 비해 임상적으로 유의미한 통증 감소 효과를 확인했다.
연구자들은 3-1상 전체에서 엔젠시스가 높은 안전성을 보였고, 확대 임상(extension trial)인 3-1b상에서는 유효성을 확인했다. 엔젠시스 효과가 주사 후 8개월 지속됐고, 가바펜틴 계열 약물을 복용하지 않는 환자에서는 진통 효과가 더 뛰어났다.
이중맹검 위약 대조 연장 연구인 3-1b상에서 마지막 주사 후 8개월 간 지속적인 진통 반응이 유지돼 엔젠시스가 질병 진행을 개선해 재생의약 가능성이 높다는 점을 시사한다고 분석했다. 임상 2상 때와 마찬가지로 기존 DPN 치료제로 널리 쓰이는 프리가발린과 가바펜틴 등 가바펜티노이드 계열 약물을 복용하지 않는 피험자에게서는 통증 감소 효과가 더 큰 것으로 나타났다.
연구자들은 엔젠시스가 재생의약임을 보여주는 여러 결과를 제시하면서 당뇨병성 신경병증을 근본적으로 치료할 수 있는 가능성을 강조했다고 헬릭스미스는 설명했다.
주저자로 참여한 미국 노스웨스턴대학교 존 케슬러 교수는 “기존 DPN 약은 통증을 완화시킬 뿐 근본적인 치료제가 아니며, 효능이 낮고 부작용은 많다"며 "임상 3-1상은 운영 문제로 인해 유효성 해석이 어려웠지만 확대 임상에서는 엔젠시스 효과를 명확하게 볼 수 있었다. 두번째 임상 3상에 거는 기대가 매우 크다”고 말했다.
헬릭스미스 김선영 대표이사는 “미국에는 통증성 DPN 환자가 400만명이 넘고, 이 중에서 현재 약물이 효과를 보이지 않는 환자가 무려 130만명에 이른다. 우리가 진행한 임상시험에서도 환자 중 50% 정도가 가바펜티노이드 계열 약물을 사용하지 못하고 있었다"며 "이번 연구 결과가 다음 임상 3상에서 재현돼 시장에 나간다면 수많은 환자가 통증을 덜고 삶의 질을 크게 개선할 수 있다”고 말했다.
한편 헬릭스미스는 현재 미국에서 DPN 임상 3-2상을 진행 중이다.
임상 3-2상은 환자 152명을 대상으로 15개 임상시험센터에서 진행되며, 지난 11월 첫 환자에 대한 투약을 완료했다.