사노피 '엘록테이트'
사노피 '엘록테이트'

[라포르시안] 세계보건기구와 세계혈우연맹 등 세계 주요 단체가 혈우병 환자의 출혈 및 만성 관절병증 예방을 위해 예방요법을 권장하고 있는 가운데, 이제는 보다 정교하게 설계된 '개인 맞춤형 치료'의 중요성이 강조되고 있다.

지난달 12일~14일 온라인으로 진행된 020년 국제혈전지혈학회(ISTH)' 가상 총회에서는 사노피 젠자임과 소비의 프로덕트 시어터(Product Theater) 세션을 통해 A형 혈우병 치료에서 개인 맞춤형 치료가 중요한 이유와 더불어 반감기 연장 A형 혈우병 치료제 '엘록테이트'를 통한 개인 맞춤형 치료에 대한 다양한 임상 결과들이 소개됐다. 

환자의 다양한 치료 요구에 맞춘 '개인 맞춤형 치료', 반감기 연장 치료제로 날개 달아 

혈우병 환자의 예방요법에 대한 관심은 모든 환자에게 동일한 용량 및 용법이 아닌 각 환자의 연령, 중증도, 출혈 양상, 동반 질환 및 개별 환자가 도달하고자 하는 건강 상태나 신체 활동에 따른 '개인 맞춤형 치료'로 옮겨졌다.이 가운데 반감기가 연장된 혈액응고인자 치료제가 환자들의 다양한 의료적 요구를 충족할 수 있는 치료 옵션으로 주목 받고 있다. 

특히 사노피의 반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제 엘록테이트는 A형 혈우병 환자들의 다양한 치료 요구를 충족할 수 있을 것으로 기대를 모았다. ▲높은 출혈 보호 및 관절 건강 개선을 원하는 환자 ▲주당 혈액응고인자 투여 횟수를 줄이고 싶은 환자 ▲주간 혈액응고인자 투여량을 유지하거나 절감하고 싶은 환자 ▲건강 관련 삶의 질 향상을 원하며 신체 활동이 활발한 환자 그 대상으로, 이를 뒷받침하는 다양한 임상 결과가 소개됐다. 

A형 혈우병 환자의 다양한 필요를 충족하는 엘록테이트의 출혈 예방 및 삶의 질 개선 효과

엘록테이트는 예방요법을 통해 출혈 예방과 관절 건강 개선을 원하는 환자에게서 긍정적인 연구 결과를 확인했다. 엘록테이트의 주요 임상 연구인 A-LONG, Kids A-LONG, ASPIRE 연장 연구 결과, 소아 및 성인 전 연령대 환자에서 연간 관절 자발출혈률(Annualised spontaneous joint bleeding rate, 이하 AsjBR) 중앙값은 모두 0.0으로 나타났다. 

장기적인 관절 건강 향상에서도 긍정적인 연구 결과를 보였다. 엘록테이트 3상 연장 연구인 ASPIRE에서 연구 3년차까지 예방요법 시행 환자는 물론, 필요 시 보충 요법을 시행한 환자에서 모두 혈우병 관절건강점수(mHJHS, modified haemophilia joint health score)가 개선되었다.  

신체 활동량을 높이고 싶은 환자의 경우에도 엘록테이트의 예방요법이 적절한 치료 옵션이라는 결과도 공유됐다. A-LONG 임상 연구에 참여한 117명의 12세 이상 청소년 및 성인 중 87%와 Kids A-LONG 연구에 참여한 12세 미만 환자 69명 중 87%는 엘록테이트 예방요법 시행 이후 연간출혈률(Annualized Bleeding Rate, ABR)이 감소하거나 그대로 유지되었으며 신체 활동량은 유지되거나 더 늘어났다.

이 밖에도 엘록테이트는 주요 수술 등에서의 지혈 효과 우수성이 검증되었으며, 1회 이하의 투여로 지혈 효과를 나타냈다.  또한, 유지요법 시의 응고인자 사용량은 표준 반감기 치료제 대비 19% 감소한 것으로 나타났다.

환자의 치료 선택 폭을 넓히는 반감기 연장 혈액응고인자 예방요법을 기반으로 한 개인 맞춤형 치료법의 제시는 환자의 관절 건강 보호와 삶의 질 향상 측면에서 주목할 만하다. 

세계혈우연맹이 올해 예방요법의 중요성을 더욱 강조하는 가이드라인 개정안을 발표할 것으로 알려진 가운데, 이처럼 다양한 임상 결과를 보유한 엘록테이트가 A형 혈우병 환자들의 다양한 치료 니즈를 충족할 수 있을 것으로 기대된다.

저작권자 © 라포르시안 무단전재 및 재배포 금지