[라포르시안] 사노피-아벤티스 코리아(대표 배경은)가 혈액응고인자 8인자의 반감기가 연장된 A형 혈우병 치료제 ‘엘록테이트®(성분명: 에프모록토코그-알파)’를 출시했다고 지난 16일 발표했다.
사노피는 지난 16일 열린 기자간담회에서 A형 혈우병 치료의 미충족 요구를 극복하기 위해 개발된 엘록테이트의 임상 데이터와 치료 혜택 및 혈우병 환자의 삶의 질을 높이기 위한 혈우병성 관절병증 예방 필요성을 소개했다.
통계에 따르면 국내 A형 혈우병 환자의 57.8%(994명)는 혈우병성 관절병증을 갖고 있다.
혈우병성 관절병증은 환자에게 통증을 야기할 뿐 아니라 관절 가동범위를 제한시켜 신체, 기능적 측면의 삶의 질을 현저히 저하시킨다. 그러나 기존 치료 옵션만으로는 이러한 혈우병성 관절병증 극복에 어려움이 있다.
엘록테이트는 A형 혈우병(선천성 VIII인자 결핍) 환자에서의 ▲출혈의 억제 및 예방 ▲수술 전후 관리 (외과적 수술 시 출혈 억제 및 예방) ▲출혈의 빈도 감소 및 예방을 위한 일상적 예방요법을 위한 치료제로 허가 받았다.
이날 기자간담회에서 강동경희대병원 소아청소년과 박영실 교수는 “혈우병성 관절병증 예방을 위한 A형 혈우병 예방요법의 표준 지침은 주 3회 25~40IU/kg 응고인자 제제를 정맥 주사하는 것인데 잦은 투여로 치료 순응도가 낮고 소아 환자는 정맥 투여에 어려움을 겪는다”며 “기존 치료의 난제 해소를 위해 개발된 엘록테이트 같은 반감기 연장 제제는 잦은 투여 부담을 덜어 치료 순응도를 향상시키고, 높은 혈중 응고인자 농도를 유지해 관절 건강 보호에 도움을 줄 것으로 기대한다”고 말했다.
사노피 희귀혈액질환사업부 의학부 신효선 이사는 임상 3상 연구인 A-LONG, Kids A-LONG과 연장 연구인 ASPIRE를 통해 ‘엘록테이트 임상 결과와 치료 혜택’을 소개했다.
신 이사는 “연구 시작 시점에서 관절 건강이 가장 나빴던 하위 25% 환자들에게서 가장 뚜렷한 관절 건강 개선 효과를 확인했다”며 “엘록테이트로 예방요법을 시행한 경우 성인 혈우병 환자의 표적 관절은 235건 중 99.18%가, 소아 혈우병 환자의 표적 관절 9건은 100% 개선됐고, 6개월 이상 추적 관찰했을 때 성인 및 청소년 환자의 95%, 소아 환자의 100%에서 재발 없이 유지됐다”고 설명했다.
엘록테이트는 2010년부터 10년간 축적된 임상 연구 데이터와 6년 간의 처방 경험을 통해 효과와 안전성이 확인됐다.
엘록테이트 예방요법군의 연간 출혈률 중앙값은 개별 예방요법군에서 1.6, 주 1회 예방요법군에서 3.6으로, 출혈 발생 시 투여군 대비 각각 92%, 76% 감소했다. 연구 기간 중 총 757건의 출혈 에피소드가 발생했다. 이 중 87.3%는 1회 투여만으로, 97.8%는 2회 이내의 투여로 조절됐다.
사노피-아벤티스 코리아의 스페셜티 케어 사업부인 사노피 젠자임 총괄 박희경 사장은 “3월 선보인 B형 혈우병 치료제 알프로릭스에 이어 A형 혈우병 치료제 엘록테이트도 출시했다”며 “이는 희귀질환에 혁신적 솔루션을 제시해온 사노피가 혈우병 치료 분야에서도 적극 기여할 수 있게 됐음을 뜻한다”고 말했다.