골수섬유증 표적치료제인 '자카비'(성분명 룩소리티닙)가 골수섬유증의 조직학적 섬유화 개선에 탁월한 효과를 나타낸다는 연구결과가 발표됐다.  

노바티스는 최근 미국 시카고에서 개최된 미국임상종양학회(이하 ASCO) 제49차 연례회의에서 자카비 치료 군에서 24개월과 48개월 치료시점에 골수섬유화 정도를 측정하는 WHO 지표가 안정화되었거나 개선되었음을 확인한 임상연구 결과를 발표했다고 10일 밝혔다.   

골수섬유증은 혈구생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상으로 골수가 섬유화되는 질환으로, 섬유화 된 골수가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협하는 것으로 알려졌다.  

미국MD앤더슨암센터에서 진행한 이번 연구는 기저시점 및 24개월(67명)과 48개월(17명)에 골수검사를 시행한 환자의 치료결과와 기존 골수섬유증 증상조절을 위해 쓰이던 대증적 치료방법인 하이드록시유리아 코호트에서 무작위 추출한 환자의 치료성적과 간접비교 분석한 것이다.  

자카비 24개월 치료 결과, 57%의 환자에게서 골수 섬유화가 안정되었고, 더 나아가15%의 환자에서는 골수섬유화의 조직학적 개선이 확인됐다. 또 48개월 장기치료 결과 골수섬유화 안정비율은 53%, 섬유화가 개선 된 환자의 비율은 24%로 나타났다.  

순천향대병원 원종호 교수(혈액종양내과)는 “이전까지 골수섬유증은 동종조혈모세포 이식수술만이 완치방법이었으나, 이는 이식 관련 치사율과 이환율이 높아 제한적 치료방법이었다”면서 “이번 자카비 치료의 골수 섬유화 안정 및 개선 효과는 골수섬유증 환자의 생존기간 연장과 함께 임상적으로 큰 의미가 있는 결과”라고 말했다.

한국노바티스 항암제사업부 문학선 대표는 “지난 2012 미국혈액학회(ASH)에서 발표 된 전반적인 생존기간 연장효과 확인과 함께 계속해서 골수섬유증 환자에게 중요한 연구 결과를 제시하고 있다” 고 전했다. 

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