[라포르시안] 사노피 젠자임은 제1형 고셔병 경구용 치료제 ‘세레델가(성분 엘리글루스타트)’가 11월 1일부터 건강보험 급여가 적용된다고 밝혔다.

급여 기준은 CYP2D6 유전형 검사 상 CYP2D6 느린 대사자(PM), 중간 대사자(IM), 빠른 대사자(EM)로서 1형 고셔병 (GD1) 성인 환자 대상이다. 약가는 캡슐 당 46만9,000원으로 책정됐다.

고셔병은 효소 결핍으로 인해 생기는 희귀질환인 리소좀 축적 질환의 한 종류로, 중증일 경우 생명을 위협할 수 있다. 완치가 불가능하지만 치료를 통해 관리할 수 있다.

전 세계적으로 인구 4~6만 명당 1명 꼴로 발생하며, 국내에는 약 50명 가족에서 환자 60여 명이 있는 것으로 추정되고 있다.

세레델가는 글루코실세라마이드 합성효소를 억제해 글루코세레브로시다아제 효소가 분해해야 하는 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기전의 치료제이다.

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