사노피 그룹의 계열사인 젠자임과 아이시스 제약은 동형 가족성 고콜레르테롤혈증(HoFH)치료제인 '미포멀슨나트륨 주사제'가 미국 FDA의 허가를 받았다고 19일 밝혔다.

미포멀슨나트륨 주사제는 지질 강하 약제 투여 및 식이요법 치료를 받고 있는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자를 대상으로 저밀도 지질단백질 콜레스테롤(LDL-C), 아포지단백 B(Apo B), 총 콜레스테롤(TC)과 비 고밀도 지질단백질 콜레스테롤(non HDL-C)을 감소시키는 병용요법으로서 적응증을 승인 받았다.

주 1회 200 mg을 피하주사로 투여한다.

젠자임의 최고경영책임자인 데이비드 미커 박사는 "미포멀슨나트륨에 대한 FDA의 승인은 새로운 치료 옵션을 필요로 하는 희귀질환인 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들에게 매우 기쁜 소식"이라고 평가했다.

동형 가족성 고콜레스테롤혈증은 종종 '나쁜 콜레스테롤'로 불리는 LDL 콜레스테롤을 혈액으로부터 제거하지 못해 혈중 LDL 콜레스테롤 농도가 비정상적으로 높아지는 희귀한 유전질환이다.

미국에서 대략 100만 명 중 한 명 꼴로 발생하며, 환자는 중 일부는 30세 이전에 심장마비를 일으키거나 사망하기도 한다.

가족성 고콜레스테롤혈증 재단의 창립자인 캐서린 와일몬은 "동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자들은 겉보기에 환자처럼 보이지 않을 수 있지만 매일 고통 받으며 살고 있다"며 "미포멀슨나트륨의 허가는 동형 가족성 고콜레스테롤혈증 환자 사회에 효율적인 질환 관리에 대한 희망을 주었다"고 논평했다.

FDA 승인으로 아이시스는 젠자임으로부터 2,500만 달러의 목표 달성 기술료를 지급 받게 되었다.  

아이시스 이사회 회장 및 최고경영책임자인 스탠리 T. 크룩 의학박사는 "미포멀슨나트륨은 최초로 시장에 진출한 전신 작용 안티센스 약물로, 더욱 효율적인 신약 기술 플랫폼을 창출하기 위한 20년간의 축적된 연구의 산물"이라며 "우리의 견고한 파이프라인이 증명하듯 안티센스 약물 개발 기술은 동형 가족성 고콜레스테롤혈증과 같은 만성적인 희귀질환의 치료를 포함하여 많은 다른 질병에도 적용될 수 있다"고 말했다.

한편 국내에서는 미포멀슨나트륨이 희귀의약품 성분으로 지정되었으며, 현재 식품의약품안전청에서 품목허가 여부를 검토 중이다.

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