한국노바티스주식회사는 골섬유증 치료제 '자카비'(성분명:룩소리티닙)가 식품의약품안전청 승인을 받았다고 5일 밝혔다.
자카비는 세계 최초의 골수섬유증 치료제로, 골수증식에 관여하는 JAK 신호 경로를 표적하여 작용한다.
국내에서는 중간위험군 또는 고위험군 골수섬유화증, 일차성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증 환자의 치료제로 승인 받았다.
치료 시작 전 환자의 혈소판수치에 따라 15mg 또는 20mg을 1일 2회로 초회 복용량을 조절한다.
순천향대학교병원 원종호 교수(혈액종양내과)는 "골수섬유증은 혈액(혈구)생성을 담당하는 골수의 이상증식이 생겨 환자의 생명을 위협하는 희귀혈액암"이라며 "지금까지 골수섬유증 치료제가 없었는데, 이번JAK 표적치료제 자카비의 국내 승인이 골수섬유증 환자의 치료와 삶의 질 회복에 많은 도움을 줄 것으로 기대 한다"고 밝혔다.
자카비는 309명의 환자를 대상으로 24주간 실시한 'COMFORT-I' 3상 임상연구 결과, 치료를 받은 환자의 41.9%에서 비장 크기가 임상시험 시작 시점에 비해 35% 이상 감소했다.
또 'COMFORT-II'의 2년간의 후속 연구결과 자카비 치료 환자의48.3%에서 비장 크기가 35% 이상이 줄었고, ITT(Intend-to-treat)분석에서는 현존하는 최적의 치료를 받은 환자군에 비해 자카비 치료 환자군의 생존기간을 연장시키는 것으로 나타났다.
한국노바티스 대표이사 에릭 반 오펜스 사장은 "자카비는 골수섬유증으로 고통받는 환자들의 비장비대 등의 증상을 크게 개선시켜, 환자들이 일상적인 생활을 영위 할 수 있도록 도와 전반적인 삶의 질을 향상시켜 준다"며 "이미 미국과 유럽에서 골수섬유증 치료의 필수의약품으로 지정 된 자카비가 이번 식약청 허가로 국내 골수섬유증 환자에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하게 되었다"고 설명했다.